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2020/3/3
研究成果 新規神経保護剤「KUS121」の投与安全性と有効性を医師主導治験にてヒトで初めて確認

池田華子 医学部附属病院特定准教授、辻川明孝 医学研究科教授らの研究グループは、医師主導治験により、網膜中心動脈閉塞症に対して、本学で研究開発してきた化合物KUS121の投与安全性と視力改善効果を明らかにしました。

網膜中心動脈閉塞症は、目の血管が閉塞することによって重度の視力障害を引き起こす病気で、視力改善の標準的治療は存在しません。
KUS121は、VCPという蛋白質のATPase活性に対する阻害剤として垣塚彰 生命科学研究科教授らが中心となって研究開発してきた、新規の細胞保護剤です。今回の治験は、KUS121を初めてヒト(患者)に投与する第1/2相試験であり、本治験で投与安全性と有効性が確認されました。

国内初の新規メカニズムによる神経保護剤として、今後の開発が期待されます。本疾患に対しては、検証的試験(第3相試験)を実施予定であり、さらに、緑内障をはじめとした他の眼科疾患への応用研究を進める予定です。

本研究成果は、2020年2月14日に、国際学術誌「PLOS ONE」のオンライン版に掲載されました。

京都大学を含めて、多くのメディアに取り上げられました。

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